La Fondazione Mondino di Pavia è all'avanguardia nella ricerca di terapie innovative contro l'Alzheimer. Nuovi studi si concentrano sulla proteina tau, mostrando risultati promettenti e una buona tollerabilità.
Ricerca innovativa contro l'Alzheimer
La Fondazione Mondino Ircss di Pavia sta portando avanti studi cruciali. L'obiettivo è sviluppare terapie all'avanguardia per la malattia di Alzheimer. Si esplorano nuove strategie terapeutiche. Queste si basano su anticorpi monoclonali. Tali terapie sono già in uso in Europa. Tuttavia, non hanno ancora l'approvazione dell'AIFA in Italia.
La Fondazione Mondino ha scelto un percorso di ricerca alternativo. Si concentra su un altro elemento chiave della patologia. Questo è l'accumulo della proteina tau. Questa proteina gioca un ruolo fondamentale nello sviluppo della malattia.
Studio 'Together' e il bepranemab
Tra le molecole oggetto di studio, spicca il bepranemab. Si tratta di un anticorpo monoclonale ricombinante. È diretto specificamente contro la proteina tau umana. La sua azione mira a ridurre la diffusione di questa proteina. L'intento è rallentare o bloccare la progressione della malattia.
Presso il Dementia Research Center della Fondazione Mondino, è stato condotto uno studio. Questo studio, denominato Together, ha coinvolto diversi centri. Tra questi, centri italiani ed europei. L'iniziativa è promossa da UCB Biopharma, un'azienda belga. Il coordinamento è stato affidato all'Ircss S. Lucia di Roma.
Dettagli dello studio clinico
Lo studio Together ha arruolato pazienti affetti da forme precoci di Alzheimer. Una percentuale del 40% presentava la fase prodromica. Il restante 60% era in fase lieve. Il trial è stato progettato secondo i criteri del doppio cieco. È stato anche controllato. Questo per valutare con precisione efficacia, sicurezza e tollerabilità del bepranemab.
L'obiettivo primario della ricerca era misurare l'impatto del trattamento sulle funzioni cognitive. Successivamente, una fase di estensione è durata 44 settimane. Questo periodo ha permesso di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo termine. Durante tutto il percorso di studio, sono state effettuate valutazioni cognitive periodiche. Sono state anche eseguite misurazioni del carico di proteina tau nel cervello. Queste misurazioni sono avvenute tramite PET. Le scansioni sono state effettuate a 56, 80 e 128 settimane.
Risultati promettenti e sicurezza
I risultati dello studio Together sono in procinto di essere pubblicati. Le prime indicazioni appaiono molto promettenti. Per la prima volta, una terapia mirata contro la proteina tau ha dimostrato benefici concreti. Questi benefici riguardano le funzioni cognitive dei pazienti. Ciò è stato osservato in particolare in pazienti con un basso carico iniziale di tau cerebrale. Anche i pazienti non portatori di fattori di rischio genetici per Alzheimer (Apo-E negativi) hanno mostrato miglioramenti.
Un aspetto particolarmente incoraggiante riguarda la sicurezza del trattamento. A differenza degli anticorpi anti-amiloide, il trattamento con bepranemab non ha mostrato effetti collaterali significativi. Inoltre, non sono state riscontrate le alterazioni al neuroimaging (ARIA). Queste anomalie sono talvolta osservate con le terapie anti-amiloide. Questo suggerisce un profilo di sicurezza favorevole per le terapie anti-tau.