Una nuova terapia sperimentale contro l'Alzheimer mostra risultati incoraggianti al Mondino di Pavia. Il farmaco agisce sulla proteina tau, offrendo un'alternativa promettente ai trattamenti attuali.
Nuove prospettive per l'Alzheimer
La Fondazione Mondino di Pavia sta guidando una ricerca innovativa. Un farmaco sperimentale offre nuove speranze per i malati di Alzheimer. Questa patologia neurodegenerativa colpisce la memoria e le funzioni cognitive. L'accumulo di proteine nel cervello è la causa principale.
Si studiano strategie terapeutiche basate su anticorpi monoclonali. Questi mirano alla proteina beta-amiloide. Tuttavia, la Fondazione Mondino esplora un approccio alternativo. Si concentra sulla proteina tau, un altro elemento chiave della malattia. La ricerca punta a rallentare o fermare la progressione della patologia.
Studio sul bepranemab
Il farmaco bepranemab (UCB0107) è un anticorpo monoclonale. Agisce specificamente contro la proteina tau umana. La sua azione mira a limitarne la diffusione nel cervello. Questo potrebbe rallentare o arrestare il declino cognitivo. Lo studio clinico si è svolto presso il Dementia Research Center della Fondazione Mondino.
Ha coinvolto anche altri centri in Italia ed Europa. Lo studio, chiamato “Together” (AH0003), è stato promosso da Ucb Biopharma. La coordinazione è stata affidata all'Irccs Santa Lucia di Roma. I ricercatori hanno valutato l'efficacia e la sicurezza del bepranemab.
Dettagli dello studio clinico
L'équipe di ricerca era coordinata dal professor Alfredo Costa. Egli dirige l'Unità operativa di neurologia del comportamento al Mondino. Lo studio ha incluso pazienti con forme precoci di Alzheimer. Questi erano nella fase prodromica (40%) o lieve (60%). Il trial è stato condotto in doppio cieco e controllato. L'obiettivo era valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità del bepranemab.
Il farmaco è stato somministrato per via endovenosa. Le dosi erano di 45 mg/kg e 90 mg/kg. La somministrazione avveniva ogni 4 settimane. La durata massima del trattamento era di 80 settimane. Un'estensione dello studio di ulteriori 44 settimane ha permesso di valutare gli effetti a lungo termine.
Valutazioni e risultati
Durante lo studio, sono state effettuate valutazioni cognitive periodiche. Si è misurato anche il carico di proteina tau nel cervello. Questo è avvenuto tramite PET. Le misurazioni sono state eseguite a 56, 80 e 128 settimane. I risultati, in procinto di essere pubblicati, appaiono molto promettenti.
Per la prima volta, una terapia anti-tau ha mostrato benefici significativi. Questi benefici riguardano le funzioni cognitive. Sono stati osservati in pazienti con basso carico iniziale di tau. Anche i pazienti senza fattori di rischio genetici (Apo-E negativi) hanno mostrato miglioramenti. A differenza degli anticorpi anti-amiloide, il trattamento anti-tau non ha causato effetti collaterali gravi. Non sono state riscontrate le alterazioni neuroimaging (ARIA) tipiche di altri trattamenti.
Implicazioni future
Questi dati aprono nuove prospettive. La terapia diretta contro la proteina tau si profila come un'alternativa valida. Si inserisce nel campo delle strategie disease-modifying per l'Alzheimer. La ricerca e il trattamento di questa complessa patologia potrebbero beneficiare enormemente. La Fondazione Mondino di Pavia conferma il suo ruolo di eccellenza nella ricerca neurologica.
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