Il professor Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, è stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine degli Stati Uniti per il suo contributo pionieristico alla terapia genica.
Riconoscimento per la terapia genica
Milano, 19 ottobre 2026 – Il professor Luigi Naldini è stato insignito di un prestigioso riconoscimento internazionale. È stato infatti eletto membro straniero della National Academy of Medicine (NAM) degli Stati Uniti. Questa nomina rappresenta uno dei massimi onori nel campo della salute e delle scienze biomediche a livello globale.
La motivazione ufficiale cita il suo ruolo di pioniere nello sviluppo dei vettori lentivirali per il trasferimento genico. Questa tecnologia ha aperto la strada a terapie innovative per gravi malattie genetiche e per alcune forme tumorali.
Dalla ricerca alla cura: un percorso virtuoso
L'elezione di Naldini giunge a coronamento di un percorso scientifico che ha portato a risultati concreti. Solo nel dicembre 2025, una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich ha ottenuto l'approvazione della FDA negli Stati Uniti. La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara patologia che colpisce il sistema immunitario.
Questa terapia si basa proprio sulla piattaforma lentivirale sviluppata presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Un aspetto notevole è che l'iter di approvazione è stato guidato da Fondazione Telethon. Questo ha reso Telethon il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla fase di ricerca all'approvazione sul mercato statunitense.
L'ospedale San Raffaele e la Fondazione Telethon vedono in questa nomina il riconoscimento di una carriera scientifica eccezionale. È anche un tributo all'intenso lavoro di squadra che ha trasformato scoperte pionieristiche in trattamenti salvavita.
SR-Tiget: un centro d'eccellenza mondiale
Sotto la guida del professor Naldini, l'SR-Tiget si è affermato come uno dei centri leader a livello mondiale nella ricerca sulla terapia genica e cellulare. L'istituto integra ricerca di base, clinica e sviluppo terapeutico in un modello traslazionale unico.
Negli ultimi trent'anni, il lavoro di Naldini ha consolidato l'uso dei vettori lentivirali nella ricerca biomedica. Le applicazioni spaziano dalla terapia genica ex vivo e in vivo all'immunoterapia oncologica, fino alla produzione di vaccini.
È significativo che una parte consistente delle terapie geniche approvate in Europa e negli Stati Uniti si basi proprio sui vettori lentivirali. In Europa, 7 delle 18 terapie approvate utilizzano questa tecnologia. Negli USA, il dato sale a 12 su 32 terapie autorizzate.
Altre terapie innovative
L'eredità scientifica dell'SR-Tiget include anche lo sviluppo di una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica. Questa terapia, concessa in licenza a Orchard Therapeutics, ha ulteriormente dimostrato il potenziale dei vettori lentivirali. Un altro successo è stata la prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali approvata in Europa nel 2016 per l'ADA-SCID.
Fondazione Telethon continua a garantire la disponibilità di questo trattamento per i pazienti europei. Questi risultati confermano un impegno pluriennale nel tradurre le scoperte scientifiche in nuove opzioni terapeutiche per le malattie genetiche rare.
Le parole del Professor Naldini
«Sono profondamente onorato di essere stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine», ha dichiarato il professor Luigi Naldini. «Considero questo riconoscimento come un omaggio all'Istituto che ho il privilegio di dirigere. È un tributo ai tanti ricercatori e professionisti che, per oltre vent'anni, hanno lavorato per portare le terapie basate su vettori lentivirali dal laboratorio ai pazienti.»
«Sono particolarmente grato ai pazienti e alle loro famiglie per la fiducia e la partecipazione che hanno reso possibile questo percorso», ha aggiunto. «Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno.»
Il percorso accademico e i riconoscimenti
Il professor Luigi Naldini è direttore dell'SR-Tiget e professore ordinario presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. La sua ricerca ha fatto progressi significativi nella terapia genica e cellulare, nell'editing genomico e nella biologia delle cellule staminali.
È autore di oltre 320 pubblicazioni scientifiche, con più di 55.000 citazioni. Ha ricevuto numerosi premi internazionali, tra cui il Jeantet-Collen Prize for Translational Medicine e il Phacilitate Advanced Therapies Lifetime Achievement Award.
Nel 2019 è stato nominato Grande Ufficiale dell'Ordine al Merito della Repubblica Italiana. Nel 2025 ha ricevuto un Dottorato di Scienza ad honorem dalla Icahn School of Medicine at Mount Sinai di New York.