Nuovo studio clinico per la paralisi cerebrale
Dompé, azienda biofarmaceutica con sedi in Italia e negli Stati Uniti, ha annunciato un importante traguardo nella ricerca sulla paralisi cerebrale (PC). È stato infatti arruolato il primo paziente per uno studio clinico di Fase 2 volto a valutare l'efficacia di una formulazione intranasale del fattore di crescita nervoso (NGF), nota come Cenegermin-bkbj, nel trattamento della PC spastica.
L'iniziativa è partita presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma. Lo studio si propone di analizzare non solo la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, ma anche i potenziali miglioramenti in aree cruciali come le attività quotidiane, la qualità della vita, le capacità motorie e i parametri neuroevolutivi dei pazienti.
Paralisi cerebrale: una sfida terapeutica
La paralisi cerebrale rappresenta la disabilità motoria più diffusa in età infantile, originata da lesioni o anomalie nello sviluppo cerebrale precoce. La forma spastica, la più comune, si manifesta con rigidità muscolare e significative difficoltà nei movimenti. Attualmente, le terapie disponibili si concentrano principalmente sul supporto ai sintomi e sulla gestione delle conseguenze.
«La paralisi cerebrale è una patologia devastante per cui mancano trattamenti risolutivi al di là delle cure di supporto», ha dichiarato Marcello Allegretti, responsabile scientifico di Dompé. «Con la nostra piattaforma NGF intranasale, miriamo a offrire un approccio terapeutico innovativo, capace non solo di gestire i sintomi, ma anche di modificare il decorso della malattia, migliorando il futuro dei pazienti e delle loro famiglie».
NGF intranasale: un approccio innovativo
Il fattore di crescita nervoso (NGF) gioca un ruolo fondamentale nello sviluppo, mantenimento e sopravvivenza dei neuroni. La sua scoperta, valsa il Premio Nobel a Rita Levi-Montalcini e Stanley Cohen, ha aperto la strada a nuove prospettive terapeutiche. Dompé, pioniera nello sbloccare il potenziale dell'NGF, punta ora a sfruttare la sua somministrazione intranasale per raggiungere direttamente il cervello.
«La causa della disabilità nella PC è strettamente legata al ruolo naturale dell'NGF nel supportare la crescita e la riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo», ha spiegato Ahmed Enayetallah, responsabile dello sviluppo presso Dompé. «Attraverso l'NGF intranasale, intendiamo affrontare la paralisi cerebrale alla radice, modificando radicalmente il suo decorso e migliorando le prospettive di vita a lungo termine».
Dettagli dello studio e diffusione della PC
Lo studio di Fase 2, avviato presso il Policlinico Gemelli, vedrà presto l'attivazione anche dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS. In totale, 60 bambini di età compresa tra i due e i sei anni, affetti da paralisi cerebrale spastica in diverse forme di gravità, saranno coinvolti in 10 centri clinici distribuiti su tutto il territorio nazionale.
La paralisi cerebrale colpisce circa 764.000 persone negli Stati Uniti e circa 712.000 nell'Unione Europea. Le terapie attuali si basano su fisioterapia, terapia occupazionale e logopedia, volte a migliorare la coordinazione e supportare le attività quotidiane, ma non agiscono sul danno cerebrale primario. Dompé spera di poter offrire una soluzione che vada oltre la gestione dei sintomi, intervenendo sulle cause della patologia.