Nuova speranza nella lotta all'Alzheimer: terapie innovative mirate alla proteina tau mostrano risultati incoraggianti in studi condotti al Mondino di Pavia.
Ricerca innovativa contro l'Alzheimer
La malattia di Alzheimer causa un progressivo declino cognitivo. Questo avviene a causa dell'accumulo di proteine dannose nel cervello. Le proteine beta-amiloide e tau sono le principali responsabili. Nuove terapie basate su anticorpi monoclonali sono in fase di studio. Queste molecole mirano a contrastare l'azione di queste proteine.
La Fondazione Mondino sta esplorando un approccio alternativo. La ricerca si concentra sull'accumulo della proteina tau. I primi risultati di questi studi sono definiti «promettenti». Questo apre nuove prospettive per il trattamento della patologia.
Studio sul bepranemab: risultati preliminari
Tra le molecole analizzate, il bepranemab (UCB0107) è un anticorpo monoclonale. Esso è diretto contro la proteina tau umana. L'obiettivo è ridurne la diffusione nel cervello. Potrebbe così rallentare o fermare la progressione della malattia. La ricerca è stata condotta presso il Dementia Research Center (DRC) del Mondino.
Lo studio TOGETHER (AH0003) ha coinvolto diversi centri. La ricerca è stata promossa dall'azienda farmaceutica UCB Biopharma. È stata coordinata dall'IRCCS Santa Lucia di Roma. L'equipe del Mondino era guidata da Alfredo Costa. Costa è direttore dell'Unità operativa neurologia del comportamento.
Dettagli dello studio clinico
Lo studio ha incluso pazienti con forme iniziali di Alzheimer. Circa il 40% dei partecipanti era in fase prodromica. Il restante 60% presentava una forma lieve della malattia. Il trial è stato condotto in doppio cieco e controllato. Questo per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità del bepranemab.
Il farmaco è stato somministrato per via endovenosa. Sono state utilizzate due dosi: 45 mg/kg e 90 mg/kg. La somministrazione avveniva ogni 4 settimane. Il trattamento è durato fino a 80 settimane. Successivamente, una fase di estensione di 44 settimane ha valutato gli effetti a lungo termine.
Benefici cognitivi e sicurezza
L'obiettivo principale dello studio era valutare l'impatto sulle funzioni cognitive. Sono state effettuate valutazioni periodiche. È stato anche misurato il carico di proteina tau nel cervello tramite PET. Le scansioni sono state eseguite a 56, 80 e 128 settimane.
I risultati, in via di pubblicazione, sembrano molto incoraggianti. Per la prima volta, una terapia anti-tau ha mostrato un beneficio significativo. Questo beneficio è stato osservato sulle funzioni cognitive. È emerso in pazienti con basso carico iniziale di tau cerebrale. O in quelli senza fattori di rischio genetici per Alzheimer (Apo-E negativi).
Un'alternativa promettente
I ricercatori sottolineano un aspetto importante. A differenza degli anticorpi anti-amiloide, il trattamento anti-tau non ha mostrato effetti collaterali significativi. Non sono state riscontrate le alterazioni al neuroimaging (ARIA). Queste sono spesso associate ai trattamenti anti-amiloide.
La Fondazione Mondino afferma: «Nel loro complesso, questi dati indicano come la terapia diretta contro la proteina tau rappresenti una promettente alternativa». Questo approccio apre nuove prospettive. La ricerca e il trattamento dell'Alzheimer potrebbero trarne grande beneficio.